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国内，基因编辑领域近期也取得了重大进展。 国家药品监督管理局周二宣布，耀堂生物的YOLT-201注射液临床试验申请已获受理。 YOLT-201是耀堂生物首个治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的在研产品。 YOLT-201是一种体内基因编辑疗法，利用mRNA-LNP递送系统瞬时表达基因编辑工具，从而降低脱靶风险。
中银国际郝帅研究报告指出，基因编辑仍在快速发展，基因编辑工具的创新升级是行业的核心竞争力。 例如，许多研发团队正在系统中开发不同的核酸酶。 除了已经成为主流的技术之外，单碱基编辑和TALEN等其他工具也在不断进步。 基因编辑工具的准确性、可靠性和便利性的提高都是行业进步的驱动力。 另外，如何利用这些工具也是未来的一个主要研究方向，比如致病基因的编辑、调控机制的编辑、表观遗传编辑（）等，这些都给基因编辑带来了很多可能性探索。 发展。
公开信息显示，基因编辑有望为目前无法治愈的遗传病带来永久治愈的可能。 具有独特的创造性优势，有望实现“一剂终身有效”的持久效果。 由于基因编辑改写了人体最深层的“密码”，因此基因编辑带来的变化可以在未来持续影响人体的基因表达，实现根治。
市场空间方面，被誉为“女版巴菲特”的木姐在《》中预测，2030年基因编辑疗法年收入将达到300亿美元，如果能拓展到治疗型1.糖尿病，有可能扩大到600亿美元。
世博财经吴龙刚12月8日研究报告分析建议，重点关注掌握基因编辑技术的公司和CXO原料供应公司。 相关标的包括贝瑞基因、汉王科技、蓝威医疗、河源生物、万福生物、长虹科技、创业惠康、容联科技、钰恒药业、中银绒业、乾元药业、南京新百、远方信息、佐力药业、双鹿药业、利德曼、达安基因、奥阳健康、重阳药控、空港股份、瑞安基因、华测检测、广生堂、华大基因、新开元、中原协和、投晶生命、艾德生物、中原股份、圣翔生物、药明康德、凯能健康、国际医药、国发集团、谱尼测试、大卫医疗、共进集团、迈克生物科技、凯普生物科技和诺源基因。
据中国财经联合会不完全统计，与基因编辑相关业务的A股上市公司包括双鹿药业、南魔生物、富邦药业、普利药业、安科生物、赛盛药业、普罗药业等。 实业、川宁生物、利民生物、药康生物等，详情如下：
值得注意的是，虽然基因编辑疗法有可能是最先进、可以一劳永逸的治疗方法，但它们也有一个共同的问题——价格昂贵。 作为参考，虽然售价尚未公布，但蓝鸟生物首次公布的批发采购价为310万美元。 专门评估合理药品价格的非政府组织临床和经济审查研究所此前估计价格可能接近200万美元。 除了药物可及性之外，基因编辑中的“脱靶”——即基因编辑工具除了预期靶标之外还切割其他DNA片段的情况，也是一个可预见的风险点，但目前还没有确切的案例。
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