编辑：佚名 来源：财经新闻网
原标题：中国动物疾病模型重大进展：首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪诞生
1872年，亨廷顿病由美国医学家乔治•亨廷顿首次发现并因此命名。患病者会表现出手舞足蹈状，故又被称为“致命的舞蹈”。
实际上，类似于阿尔茨海默症（AD）、帕金森综合征（PD）、肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ASL）等，亨廷顿病是一种神经退行性疾病。但和阿尔茨海默症等疾病不同的是，亨廷顿病还是一种常染色体显性遗传疾病。这就意味着，只要父母一方患有疾病，子女就有50%的概率面临相同的命运，甚至世世代代难以逃脱“魔咒”。
目前，该疾病没有有效治疗方法，“看着他走向死亡”是患者家属的最后心路。过去的20年时间里，药企进行了近百次临床试验，研究了治疗亨廷顿症的41种不同组合药物，但只有2种药物获得许可，并且只能缓解症状。
最新的进展是，该疾病的大动物模型成功建立。北京时间3月30日，生物学顶级学术期刊《细胞》（Cell）在线发表了中国科学家的一项重大成果：首次利用CRISPR/Cas9基因编辑技术和体细胞核移植技术（SCNT），成功培育出世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪，精准地模拟出人类神经退行性疾病。2个月以前，中国科学家获得全球首个体细胞克隆猴的成果也发表在该期刊。
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